药物性白血病临床上多见于40岁以上患者，常为急性非淋巴细胞性白血病。初期表现为再生障碍性贫血或骨髓增生异常综合征（MDS）的血液学异常，大多数病人有染色体异常，确诊后病情迅速恶化，预后差。发病原因有几种情况：药物引起染色体畸变，典型药物有乙双吗啉、烷化剂等对机体免疫功能损伤所致；药物导致骨髓增生不良而引起继发性白血病；某些药物可使人体产生带有异常遗传物质的细胞；原因不清，如甲氰咪胍、保泰松等所致的白血病。

常见致病药物：抗肿瘤药物：烷化剂最常见，约占85%，其中以苯丙酸氮芥、苯丁酸氮芥、环磷酰胺和噻替哌引起者较多，其次是甲基苄肼、亚硝基脲、柔红霉素、阿霉素、长春新碱、博来霉素、白消安、更生霉素等。此外尚有乙亚胺、氨甲蝶呤、阿糖胞苷、羟基脲、乌拉坦等。

抗菌药物：氯霉素是最早被发现引起白血病的药物，已引起人们高度重视。最近几年有关复方新诺明可引起再生障碍性贫血然后转化为急性白血病的报道越来越多，应引起注意解热镇痛药：阿司匹林、扑热息痛、保泰松、消炎痛、氨基比林等。目前国内报告的已有10多例。

抗癫痫药物：国内报道了3例服用苯妥英钠引起白血病者其他：氯氮平、甲氰咪胍、锂盐、甲氧补骨酯素可引起白血病。